VTS-270 klinik denemeleri hakkında bilgilendirmeler: NPCÇalışması

VTS-270 klinik denemeleri hakkında bilgilendirmeler:
NPC Çalışması
Haziran 2016 Bülteni
VTS-270 Klinik Denemeleri hakkında bilgilendirmeler:
Kayıtlara ilişkin olumlu hareketler devam etmektedir, fakat hala denemelere
katılacak daha çok hastaya ihtiyaç duyuyoruz. Dikkate değer bir gelişme olarak,
Çin’den iki aile klinik denemeler için Birleşik Devletlere taşındılar ve Hindistanlı bir
aile denemeler için Birleşik Devletlere taşınma sürecindedir. Çin’den gelen hastalar
kayıt edilmiştir. Bu oldukça önemlidir ve bazı kişilerin bu denemelere kayıt olmak
konusundaki motivasyon düzeylerini göstermektedir.
Klinik Deneme Bölgelerinin Genişlemesi Hakkında Bilgilendirme:
Vtesse aynı zamanda klinik denemelerini başarılı bir şekilde Türkiye’ye de
ilerletmiştir. Türkiye'de iki bölge deneme için hastaları izlemeye başlamıştır. Buna
ek olarak, İspanya’dan Dr. Del Toro kendi bölgesindeki ilk hastayı kaydetmiştir ve
deneme için ek hastalar alacaktır. Ayrıca Birleşik Devletler ve Almanya’da da ek
bölgeler açmak için çalışmaya devam etmekteyiz. Vtesse’nin Avustralya’ya da
ilerlemesi beklenmektedir.
NNPDF Sektör Anketi:
2015’in sonlarında, NNPDF Vtesse’ye ulaşmış ve VTS-270’in klinik denemeleri
hakkında bir anket doldurmamızı istemiştir. Bu anketin sonuçlarını yakın zamanda
yayınladılar. Aşağıdaki bilgiler NNPDF’nin web sitesinden alınmıştır ve anketi
anlatmaktadır. Buna ek olarak, anketin bağlantısı aşağıdadır.
“2015 yılının Eylül ayında, aşağıdaki anket Niemann-Pick Hastalık Vakfi (NNPDF)
tarafından CTD Holdinglerine, Orphazyme ve Vtesse’ye incelenmesi, sonuçlandırılması
ve yorumlanması için gönderilmiştir. Amaçlanan şuydu:
Vtesse Haber Bülteni Haziran 2016
a) Aktif klinik denemelerin firmalar tarafından klinik öncesi, klinik ve bilimsel bakış
açılarıyla sağlanan bilgilere dayanarak yanyana nesnel bir şekilde kıyaslanmasını
sağlamak.
b) Deneme bilgileriyle beraber ilacın arkasında yatan bilimsel bilgilerin toplanması ve bu
bilgilerin Niemann Pick Tip C hastalarını tedavi eden aile doktorlarına ve danışmanlarına
sunulabilmesi böylece bu doktorlar denemelere katılmaya ilgi duyan hastaları
yönlendirebileceklerdir ve
c) çocuklarımız ve genç yetişkinler üzerinde denemeler yapmak isteyen eczacılık
şirketlerinin ilacın güvenliğini sağlamak üzere gereken özeni gösterdiklerinden ve arzu
edilen bir sonuç almak için ellerinden geleni yaptıklarından emin olmak.
Vakıf bu şirketlerin Niemann-Pick Hastalığı topluluğuna mümkün olduğunca çok bilgi
sağladığından emin olmak istemektedir böylece ebeveynler, tedavi eden doktorlar, sağlık
ekipleri daha çok bilgili olarak kararlar alabilirler. Bu anket formunun gelecekte ilaç
denemesi yapmayı planlayan bir şirket tarafından kullanması planlanmıştır. Bu bizim
beklentimizdir.
Soru listesi Ulusal Kanser Enstitüsü ve NHI gibi çeşitli kaynaklardan derlenmiştir. Ek
sorular NPC’ye göre uyarlanmıştır. Anket 4 kısma ayrılmıştır: 1. Kısım: Nieman-Pick
Hastalığı Tip C için Klinik Deneme Anketi; 2.Kısım: Tedavi Oranı / Klinik Öncesi
Çalışmalar; 3. Kısım: Güvenlik/Doz Ayarlama ve 4. Kısım: Klinik Deneme / Protokol
Belge her zaman kolayca anlaşılmayan ilacın bilimi hakkında pek çok bilgi içermektedir.
Bu tür tepkiler için, tablodaki cevaplar özetlenmiş ve sorulara ilişkin daha fazla bilgi
almak için tıklayabileceğiniz bir bağlantı oluşturulmuştur.
Bu NNPDF’nin gelecekte ilaç denemesi yapmak isteyen bir firmanın bu anketi
doldurmasını amaçlıyor oluşundan kaynaklanır.”
Sektör anketine buradan ulaşabilirsiniz:
http://www.nnpdf.org/documents/ClinicalTrialSurvey06032016revisedFINAL_002.pdf
Vtesse Web Seminerleri:
Vtesse kan beyin bariyeri ve 1. Safha verilerine ilişkin bilgilendirmelere odaklanmak
suretiyle Geniş Katılımlı Web Semineri düzenlemiştir. Kayıtlar yakın zaman
içerisinde incelenmek üzere hazır olacaktır. Web seminerine katılamadıysanız ve
incelemek istiyorsanız, kayıtlar savunma grupları aracılığıyla iletilecektir ya da
[email protected] ile doğrudan bize ulaşabilirsiniz. Ayrıca gelecek web
seminerlerinde tartışılmasını istediğiniz konular varsa lütfen bize yukarıdaki eposta adresinden ulaşın ya da bunları yerel NP Aile Örgütünüze iletin. Bu web
seminerlerinde yer alan konuların sizin için değerli olduğundan emin olmak
Vtesse Haber Bülteni Haziran 2016
istiyoruz, bu nedenle lütfen katkılarınızı iletin.
Denemeler hakkında daha fazla bilgi sahibi olmak ve bir klinik deneme bölgesi
bulmak için bu bağlantıyı kullanın www.theNPCstudy.com or
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02534844?term=vtesse&rank=1.
Vtesse Haber Bülteni Haziran 2016