1 PTC Therapeutics, Nonsense mutasyonlu Duchenne

1 PTC Therapeutics, Nonsense mutasyonlu Duchenne Musküler Distrofi’nin Tedavisi için geliştirilen Translarna™ için Avrupa Birliği’nden Şartlı Onay Alıyor -­‐ DMD için onaylanan ilk tedavi – SOUTH PLAINFIELD, NJ – 4 Ağustos 2014 – Bugün PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), Avrupa Birliğindeki (AB) Avrupa Komisyonu tarafından beş yaş ve üzerindeki ambulatuar nonsense mutasyonlu Duchenne Musküler Distrofi (nmDMD) hastalarının tedavisi için geliştirilen Translarna™ (ataluren)’nın şartlı pazarlama yetkisinin onaylandığını duyurmuştur. PTC Therapeutics, Inc.’in Ceo’su Suart W. Peltz, Ph.D., “Translarna’nın nonsense mutasyonlu Duchenne musküler distrofinin tedavisi için kabul edilmesi sevincini yaşyoruz. DMD’nin altta yatan sebebini çözmeyi hedefleyerek geliştirdiğimiz bu ilacın hastalığın gidişatını değiştirme potansiyeli bulunmaktadır. Translarna’yı yararlanabilecek tüm hastalara ulaştırma vizyonumuzu gerçekleştirmek için global çabalarımızı devam ettirirken, AB’deki hastalara en kısa sürede ulaştırmak için hızlıca hareket etmekteyiz” yorumunu yaptı. "Translarna’nın araştırılması ve geliştirilmesi için yıllarca PTC Therapeutics’i destekleyen hastalara, ailelerine, avukatlık grupları ve uzmanlara minnettarız. DMD topluluğu, tedavi seçenekleri için çok uzun bir süredir beklemektedir ve bu şartlı onay hepimiz için önemli bir gün olarak kayda geçmiştir.” Bu yetki, PTC’nin Translarna’yı Avrupa Ekonomik Bölge üyeleri İzlanda, Liechtenstein ve Norveç’in yanı sıra Avrupa Birliği’nin Üye Ülkelerinden olan 28 ülkeye pazarlamasına izin vermektedir. Şartlı pazarlama yetkisinin bir parçası olarak PTC, nmDMD (ACT DMD)’nin doğrulayıcı Faz 3 çalışmasını tamamlamak ve bu çalışmadan ek etkinlik ve güvenlilik bilgilerini sunmak zorundadır. Bu onay, 174 nmDMD’li hastada 48 hafta boyunca gerçekleştirilen çok merkezli çift-­‐kör randomize çalışma sonucu güvenlilik ve etkinlik sonuçlarına ve çalışma bilgilerinin tarafımızca yapılan ek retrospektif analizine dayanmaktadır. Primer son-­‐nokta, Translarna’nın ambulasyon üzerindeki etkinliğini altı dakika yürüme testi (6DYT) boyunca yürünen mesafede (altı dakika yürüme mesafesi – 6DYM) meydana gelen değişikliğin ölçülmesiyle değerlendirmiştir. Post-­‐hoc analizler, başlangıçtan 48. Haftaya kadar Translarna alan hastaların (3 dozda verilen 40 mg/kg/gün) 6DYM’de ortalama 12.9 metre, plasebo alan hastaların ise ortalama 44.1 metre azalmaya sahip olduğunu göstermiştir. Böylece Translarna grubunda başlangıçtan 48. Haftaya kadar gözlemlenen 6DYM’deki ortalama değişikliğin plasebo grubuna göre 31.3 metre daha iyidir (p=0.056). Ayrıca, 6DYM’si 350 metreden az olan en şiddetli etkilenmiş hastalarda, başlangıçtan 48. Haftaya kadar gözlemlenen 6DYM’deki ortalama değişiklik plasebo grubuna oranla Translarna grubunda 68 metre daha iyi bulunmuştur. Translarna kullanan hastalar, bir süre analizi temel alınarak yapılan ambulasyon değerlendirmesinde de daha düşük oranda düşüş -­‐ 6DYM’de yüzde 10 kötüleşme – göstermiştir. Avrupa İlaçlar Ajansı’nın
2 İnsan Kullanımı için Tıbbi Ürünler Komisyonu (CHMP), bu sonuçların Translarna’nın nmDMD hastalarında yürüme yeteneği kaybını yavaşlattığı izlenimini verdiğini bulmuştur. Ek olarak, bir retrospektif analiz temel alındığında, tedavi alan hastalar merdiven çıkma ve inme süreli performans testleri gibi sekonder son noktalarda daha iyi sonuç göstermeye eğilimli idi. CHMP bu sonucu da, nmDMD’nin progresyonunu Translerna’nın plaseboya oranla yavaşlattığını gösterdiği yönünde kabul etmiştir. Güvenlik sonuçları, Translarna’nın genel olarak iyi tolere edildiğini göstermiştir. Ciddi yan etkiler çok nadir görülmüştür ve hiçbirinin Translarna ile ilişkili olduğu düşünülmemektedir. Önerilen dozda en sık görülen yan etkiler, mide bulantısı, kusma ve baş ağrısı idi. Bu yan etkiler genellikle tıbbi müdahale gerektirmemiş ve hiçbir hasta yan etkiler nedeniyle Translarna tedavisine ara vermemiştir. PTC Therapeutics, Inc.’in Şef Ticari Memuru Mark Rothera, "DMD’nin altta yatan nedeni için dünyanın ilk kabul edilmiş tedavisi, hastalar ve aileleri için çok önemli bir an olarak kayda geçmiştir. Translarna’nın hastalara ulaşmasını sağlamak bizim en yüksek önceliğimizdir ve bunu gerçekleştirmek için düzenleyiciler, mükellefler, uzmanlar ve hasta organizasyonları ile çalışıyor olacağız." bildirmiştir. DUCHENNE MUSKÜLER DİSTROFİ (DMD) İLE İLGİLİ Primer olarak erkekleri etkileyen Duchenne musküler distrofi (DMD) fonksiyonel distrofin proteini eksikliğinin yol açtığı ilerleyici bir kas hastalığıdır. Distrofin, iskelet, diyafram ve kalp kaslarının stabilitesi için kritik öneme sahiptir. DMD’li hastalar, hastalığın en şiddetli halinde, en erken 10 yaşlarında yürüme yeteneğini kaybetmekte ve geç gençlik dönemlerinde veya yirmili yaşlarında hayatı tehdit eden akciğer ve kalp komplikasyonları yaşamaktadırlar. Hastaların yaklaşık % 13’ünde veya Amerika’daki yaklaşık 2000, Avrupa Birliği’ndeki yaklaşık 2500 hastada, nonsense bir mutasyonun DMD’ye neden olduğu düşünülmektedir. Muscular Dystrophy Association (www.mdausa.org), Parent Project Muscular Dystrophy (www.parentprojectmd.org), Action Duchenne (www.actionduchenne.org), United Parent Projects Muscular Dystrophy (uppmd.org), Muscular Dystrophy Campaign (www.muscular-­‐dystrophy.org) ve AFM (l'Association française contre les myopathies), (www.afm-­‐telethon.fr) internet sayfalarından DMD ile ilgili daha fazla bilgiye ulaşabilirsiniz. PTC THERAPEUTICS, INC İLE İLGİLİ. PTC, oral yoldan alınan, transkripsiyon sonrası kontrol sürecini hedefleyen özel küçük moleküllü ilaçların keşfedilmesi ve geliştirilmesi üzerinde odaklanan bir biyofarmasötik şirketidir. Transkripsiyon sonrası kontrol süreci, protein üretiminin oran ve zamanlamasını düzenlemektedir ve uygun hücresel fonksiyonun yerine getirilmesi için temel teşkil etmektedir. PTC’nin buluşları, nadir hastalıklar,
3 onkoloji ve enfeksiyöz hastalıklar gibi birçok terapatik alanı ilgilendirmektedir. PTC, ilaç keşif aktivitelerinde ve önde gelen biyofarmasötik şirketler ile işbirliğinde kullandığı özel teknolojiler geliştirmektedir. Daha fazla bilgi için lütfen websitemizi ziyaret ediniz, www.ptcbio.com. DAHA FAZLA BİLGİ İÇİN LÜTFEB İLETİŞİME GEÇİNİZ Jane Baj +1 (908) 912-­‐9167 [email protected] İLERİYE DÖNÜK BEYANLAR: Bu basın bildirisindeki tarihi gerçekler dışındaki PTC için gelecek beklentileri, planlar ve umutları içeren düzenleyici onaylarının zamanlaması, fiyatlandırma ve harcamaları karşılama süreci ve Translarna’nın ulaşılabilirliği, geliştirilmesi ve potansiyel pazarlaması, nmDMD hasta popülasyonunun büyüklüğü göz önüne alınarak yaptığımız tahminler, nmDMD’de Translarna’nın Faz 3 ACT DMD çalışması gibi beyanlar ileriye dönük beyanlardır. Diğer ileriye dönük beyanlar, “ummak”, “inanmak”, “tahmin etmek”, “beklemek”, “niyet etmek”, “planlamak”, “tahmin etmek”, “projelendirmek”, “hedeflemek”, “potansiyel” kelimeleri ile tanımlanabilmektedir. Güncel sonuçlarımız, performans ve başarılarımız; düzenleyici makam onayı klinik çalışmaların başlaması ve devamı, klinik çalışmalardan verilerin elde etmeye uygunluğu bilimsel bakış açımız ve genel gelişim süreci, ürün adaylarımızın ticari potansiyeli ya da ulaşılabilirliği, ticari başarı ve satışlar için doktorlar hastalar ve üçüncü parti ödeme yapanlar ve sağlık sektöründeki diğer kişiler tarafından ve pazar tarafından kabulü, satışlarımız, pazarlama ve dağıtım kapasitesi ve strateji, çeşitli risk ya da belirsizliklerin sonucunda maddesel yönden ileriye dönük şekilde belirtilen ya da ima edilen ifadeler ve Birleşik Devletler Güvenlik ve Değişim Komisyonu’ndaki Form 10-­‐Q’daki en son üç aylık rapordaki ‘Risk Faktörleri’ bölümünde tartışılan diğer faktörlerinin sonucu olarak madden değişiklik gösterebilir. Sizi bu faktörleri dikkatlice düşünmeye davet ediyoruz. Ek olarak, bu basın bildirisinde yer alan ileriye dönük beyanlarımız yalnızca bu tarih itibariyle bizim görüşlerimizi içermektedir ve herhangi bir ileriye dönük beyanızımızı güncel sonuçlarımızı etkilemesi veya planlarımızı, beklentilerimizi, tahminlerimizi ve öngörülerimizi veya bu basın bildirisi yayınlandıktan sonra meydana gelen durumları değiştirmek için, yasalar tarafından istenmediği sürece değiştirmeyi düşünmüyoruz.