Araştırma İlacına Klinik Araştırma Dışında Erişim

Transkript

w w w . t i t c k . g o v. t r
ARAŞTIRMA İLACINA KLİNİK ARAŞTIRMA DIŞINDA ERİŞİM
Uzm. Dr. Banu BAYAR
Akılcı İlaç Kullanımı ve İlaç Tedarik Yönetimi Dairesi
1
2. Ulusal
Klinik Araştırmalar KONGRESİ
İlaç Tedarik ve Onay Birimi
Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu
Ülkemizde ilaç tedariki 3 şekilde olmaktadır:
1. Ülkemizde ruhsatlı ilaçların eczaneler aracılığı ile
hastalarımıza ulaştırılması
2. Ülkemizde ruhsatlı olmayan veya ruhsatlı olduğu halde çeşitli
nedenlerle piyasada bulunamayan ilaçların Kurumumuz
onayı ile yurtdışından temini (Yurtdışı İlaç Kullanımı)
3. Kurumumuz onayı ile açılan İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim
Programları (compassionate use) ile ülkemizde ruhsatlı
olmayan ilaçların ilgili firmalar aracılığı ile hastalarımıza
ulaştırılması
2
Herhangi bir hastalığın tedavisinde asıl olan; güncel tedavi
rehberleri doğrultusunda etkililiği ve güvenilirliği bilimsel ve
yeterli sayıda klinik çalışmalar ile kanıtlanmış, ilgili
endikasyonda standart dozu belirlenerek Sağlık Bakanlığınca
ruhsatlandırılmış ilaçları kullanmaktır. Bu kapsamın dışında
kalan ilaçlar ile yapılması zorunlu olan tedaviler için
Kurumumuzun izni gerekmektedir.
3
Uzmanlık Alanına Göre Başvuruların Dağılımı (2014)
Sıra No
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
Uzmanlık Alanı
Tıbbi Onkoloji
Hematoloji
Romatoloji
Nöroloji
Kardiyoloji
Nefroloji
Pediatrik Nefroloji-Romatoloji
Dermatoloji
Göz Hastalıkları
Endokrinoloji
Onay Onay %
Red
Toplam
12.123
8.588
4.851
3714
2.758
1.800
1.514
1.312
1.259
1.298
2.725
1.271
153
96
124
107
57
84
95
98
14.848
9.859
5.004
3.810
2.882
1.907
1.571
1.396
1.354
1.396
4.810
44.027
52.561
(ED 41.785)
(YD 9.817)
81,6
87,1
97
97,5
95,7
94,4
96,4
94
93
93
İlk 10 toplam
Genel Toplam
46.514
88,5
6.047
Başvurular
içindeki %(47)
28,2
18,8
9,5
7,2
5,5
3,6
3
2,7
2,6
2,6
83,8
100
4
İNSANİ AMAÇLI İLACA ERKEN ERİŞİM PROGRAMLARI
Bu programlar, ülkemizde Bakanlıkça ruhsatlandırılmış ve
ulaşılabilir mevcut tıbbi ürünlerle tedavisi başarısız olmuş ciddi
veya acil, hayatı tehdit edici bir hastalığı olan ve bu konuda
düzenlenmiş klinik araştırmalar kapsamına alınamayan
hastalara; ülkemizde ruhsatlı olmayıp, diğer ülkelerde ruhsatlı
olan veya olmayan ilacın, ilacı geliştiren/temin eden firma
tarafından insani gerekçelerle ücretsiz temin edilmesini
amaçlayan bir düzenlemedir.
5
• Amerika (Expanded Access)
Avrupa (Compassionate Use)
Kanada (Special Access)
Avustralya (Special Access)
• FDA tarafından «Expanded Access» adıyla 1987 yılından beri
uygulanmakta (1987, 2009, 2013)
• Amerika’da 3 şekilde uygulanmakta
Hasta bazında
Orta büyüklükte hasta grubunda
Çok sayıda hasta içeren grupta (örn. Gefitinib NSCLC
tanısında 23000 hastada)
6
• İlacın geliştirilme aşamasındayken henüz FDA onayını
almadan bu şekilde programlar yoluyla vermek konusunda
firmalar tereddüt edebilmekte.
• Açık etiketli
• Faz III çalışma sonrası ruhsat alana kadar tedavi gereksinimi
olan hastalar için
• Acil deneysel yeni ilaç erişimi (1995 yılında Amerika’da 624
hasta)
• 2004 yılında yayınlanan bir düzenleme ile Avrupa Birliği’nde
Compassionate Use Program ile ilgili kılavuz 2007 yılında
yürürlüğe girdi.
7
• Ülkemizde 2006 yılında kılavuz ve 2009 yılında güncelleme
• Bilimsel olarak izah edilebilir, çok nadir istisnai durumlar
dışında, Dünyada en az Faz-II çalışmaları tamamlanmış ve
Faz-III çalışmaları başlamış olan ilaçlar bu programa
alınmaktadır. Bir ilacın bu programa alınabilmesi için ülkemiz
dahilinde Faz çalışmaları yapılması şartı aranmaz.
• Bu program klinik ilaç araştırması değildir. Programı yürüten
hekim/hekimlere herhangi bir ad altında ödeme yapılamaz.
• Bu programda ilacın etkililiği ile ilgili bilgi toplanılması
amaçlanmaz ve bu tür bilgiler toplansa dahi, bu bilgiler Sağlık
Bakanlığı tarafından ilacın ruhsatlandırılmasıyla ilgili
prosedürlerde kullanılmaz.
8
9
• Bu program «hasta bazında» uygulanır.
• Bu program eğitim ve araştırma hastanelerinin yanısıra,
uygulama yapılacak yer yönünden yeterliliği onaylanmış
devlet hastaneleri ile özel hastanelerde de uygulanabilir.
Ancak polikliniklerde, özel muayenehanelerde, sağlık
ocaklarında ve dispanserlerde uygulanamaz.
• Tedavi sırasında ortaya çıkan advers etkiler, advers etki
bildirim formu doldurularak yürürlükteki ilgili mevzuatta
tanımlanan sürelere uymak kaydı ile TİTCK’ya bildirilir.
Uygulama sırasında ilacın kullanıldığı hastalarda ortaya çıkan
ölümler (program ilacı ile ilgisi olsun veya olmasın) ve ciddi
advers olaylar sekiz gün içinde TİTCK’ya bildirilir.
10
Hasta Epikrizi Örneği
Hastanın Baş harfleri
XX.YY. şeklinde
Cinsiyet:
Doğum Tarihi:
Hastanın Yaşı:
? Erkek
XX/YY/ZZZZ şeklinde
Hastanın Ağırlığı:
? Kadın
Sorumlu Hekim Adı:
Hekimin Görev Yaptığı Kurumun/Hastanenin Adı:
Adres (Sokak, Şehir, Ülke)
Güncel Teşhis:
İlk Teşhis Tarihi:
Hastada kullanılacak toplam ilaç sayısı:
Hastalığın Evresi:
Hastaya daha önce uygulanmış olan tedavi yöntemleri:
Geçmiş Tedaviler:
Tedavi
Doz
Başlangıç Tarihi
Bitiş Tarihi
Advers Olaylar
Hastanın tıbbi öyküsü, diğer mevcut rahatsızlıkları:
(GI, böbrek, v.s. gibi organ rahatsızlıklarını belgelendiriniz)
Hastanın Kullanmakta Olduğu Diğer İlaçlar:
1.
2.
3.
4.
5.
Diğer:
11
Test Sonuçları: Aşağıdaki testlerin en son sonuçlarının belirtilmesi zorunludur. Sonuçlar forma kaydedilebilir,
fakat ayrı dokümanlar halinde başvuru dosyasına eklenmelidir.
Laboratuar Bulguları:
Hematolojik Testler:
Biyokimyasal Testler:
Tümör Markerları:
Sitogenetik Testler:
Kemik İliği Biyopsisi:
BT:
MR:
Sintigrafi:
US:
Bcr-Abl Seviyeleri:
EKG:
Mutasyon Analizi :
Sorumlu Hekim:
İmza:
Tarih:
12
İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Hasta Olur Formu Örneği
Programın Adı:
Program Kodu:
Sorumlu Hekimin; (Bu bölüm hekim tarafından doldurulacaktır)
Adı- Soyadı
İmzası
Tarih
Lütfen Dikkatlice Okuyunuz!
Bu programa katılmak üzere davet edilmiş bulunmaktasınız. Bu programda yer almayı kabul etmeden önce
programın ne amaçla yapılmak istendiğini anlamanız ve kararınızı bu bilgilendirme sonrası özgürce vermeniz
gerekmektedir. Size özel hazırlanmış bu bilgilendirmeyi lütfen dikkatlice okuyunuz.
-
-
-
-
-
-
Programın Amacı nedir?
Katılma Koşulları nedir?
Nasıl bir uygulama yapılacaktır?
(İlaç hangi dozda günde kaç kere kullanılacağı, yapılacak olan tetkiklerin (kan, idrar, görüntüleme yöntemleri
gerekirse biyopsi vb.) neler olacağı konusunda hasta bilgilendirilecektir)
Sorumluluklarım nedir?
(Ziyaret aralıkları v.b.)
Katılımcı sayısı nedir?
Katılımım ne kadar sürecektir?
Programa katılma ile beklenen olası yarar nedir?
Programa katılma ile beklenen olası riskler ve rahatsızlıkları nelerdir?
(Söz konusu ilacın olası zararlarından en yaygından başlamak üzere en seyrek görülen zararına kadar açıkça
belirtilmeli, söz konusu maddeye ya da diğer bileşenlerinden herhangi birine duyarlılığı olan hastalarda
kullanılmaması ve varsa hayvan çalışmalarının sonuçlarının da belirtilmesi gerekmektedir.)
Alternatif tedavi yöntemleri nelerdir?
(Hasta için uygun/avantajlı olabilecek tüm alternatif işlemler ya da tedavi kürleri, bunların önemli olası
yararları ve riskleri hastaya sorumlu hekim tarafından açıklanmalıdır.)
Gebelik ve Emzirme Dönemindeki Kullanımına İlişkin bilgiler
Program süresince birlikte kullanılmasının sakıncalı olduğu bilinen ilaçlar/besinler nedir?
İlacın saklama koşulları nelerdir?
Hangi koşullarda program dışı bırakılabilirim?
Yeni bulgular
(Program süresince yapılan tedavi/uygulamaya yönelik hastayı ilgilendirecek herhangi bir gelişme
olduğunda hastanın bilgilendirileceği belirtilmelidir.)
Program süresince çıkabilecek sorunlar için kimi aramalıyım?
(Hastanın 24 saat ulaşabileceği bir cep telefonunun verilmesi gerekmektedir.)
Programı destekleyen kurum/kuruluş var mıdır?
Programa katılmam nedeniyle herhangi bir ödeme yapılacak mıdır?
(Hiçbir ödeme yapılmayacağı belirtilmelidir.)
Programa katılmayı kabul etmemem veya programdan ayrılmam durumunda ne yapmam gerekir?
Gizlilik
Hastanın;
Adı-soyadı:
İmzası:
Tarih:
13
• Hekimi tarafından hastanın fayda gördüğü belirtilen tedavi
programı, firma tarafından tek taraflı olarak sonlandırılamaz.
• Programa dahil edilen hastalar için; fayda gördüğü
müddetçe ilgili ilaç Türkiye’de ruhsat alıp geri ödeme listesine
(ek4/A) alınana kadar ilgili firma tarafından karşılanır.
• İlacın güvenilirliği ile ilgili risk/yarar profili yönünden olumsuz
kanaat oluşması durumunda uygulama, hekim ve/veya TİTCK
tarafından sonlandırılır.
14
CU Başvurularında Yaşadığımız Sorunlar
15
16
17
18
2010 yılından bugüne kadar açılan CU programları
• 2010-28.03.2015 tarihleri arasında ülkemizde 51 CU
programı açılmış ve toplam 1557 hasta dahil edilmiş.
• 51 programdan 3 tanesi acil olarak deneysel ilaca erişim
kapsamında değerlendirilmiştir (molibden kofaktör eksikliği,
hipofosfatazya, Wolman hastalığı)
• 1 tane yeni başvuru değerlendirme aşamasındadır.
19
Şu anda 11 adet onkoloji-hematoloji alanında ve 1 adet hepatit C
alanında olmak üzere 12 erken erişim programı yürütülmektedir:
• Kronik myeloproliferatif hastalıklar: Ruksolitinib
• Malign melanom: Nivolumab
• Malign melanom: Pembrolizumab
• Malign melanom: Trametinib + Dabrafenid
• KHDAK: Alektinib
• Over Kanseri: Olaparib
• KLL: Alemtuzumab
• Sistemik Mastositoz: Midostaurin
20
•
•
•
•
Liposarkom: Palbosiklib
KHDAK: Nindetanib
AML: Gemtuzumab
Hepatit C: Sofosbuvir + Ledipasvir
21
Yürütülmekte Olan CU Programları
Tanı
CU No
CU 43
CU 46
CU 51
CU 59
CU 61
CU 62
CU 63
CU 66
CU 67
CU 68
CU 70
Myelofibrozis
KLL
Mastositoz
Malign Melanom
NSCLC
Over Kanseri
NSCLC
Malign Melanom
Malign Melanom
Hepatit C
Liposarkom
CU 72 AML
Programın
İlaç
Açıldığı Yıl
Ruxolitinib
2011
Alemtuzumab
2013
Midostaurin
2014
Nivolumab
2014
Alektinib
2014
Olaparib
2014
Nindetanib
2014
Pembrolizumab
2015
Trametinib
2015
Sofosbuvir+Ledipasvir
2015
Palbosiklib
2015
Gemtuzumab
2015
Ozogamicin
Hasta
Sayısı
224
46
3
25
14
4
1
7
2
1
1
22
2015 PLANLARIMIZ
• Endikasyon dışı ilaç kullanım başvurularının elektronik
ortamda yapılabilmesi
• Yurtdışı ilaçların e-reçete olarak yazılması ve başvuruların
elektronik yapılabilmesi
• İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu’nu
güncellemek ve yürütülmekte olan programların listesini web
sayfamızda yayımlamak
23
ED, YD ve CU başvuruları sonrası her türlü
sorununuzda:
[email protected]
24
25

Araştırma İlacına Klinik Araştırma Dışında Erişim

Transkript

Benzer belgeler

Sektör Toplantıları Neticesinde Başbakan ve Ekonomi Koordinasyon

PROLEX SAŞE LEDAPHARMA İLAÇ İÇİNDEKİLER Hacim arttırıcı

add leaflet med. gr/turk/eng - ADD

digoksin - guventip.com.tr

kjzi

Yeni bir iş kolu: Profesyonel kobaylık

Teknik Özellikleri : (Expel Home-F Ultrasonic Fare Savar Teknik